UCAM: Izpisua apunta a un nuevo tratamiento para la atrofia muscular espinal
La revista Nature Communications publicó esta semana nuevos resultados del equipo de investigación del profesor de biología del desarrollo de la UCAM y director del Instituto de Ciencias de San Diego, Altos Labs. La prueba de concepto desarrollada con éxito en animales pronto podría convertirse en una solución eficiente y eficaz. Tratamiento a largo plazo para personas con enfermedades hereditarias graves como la AME.
Allá Atrofia muscular espinal (AME) Es una enfermedad genética grave que causa debilidad y pérdida de masa muscular debido a una mutación en gen SMN1. Esta enfermedad se caracteriza por la degeneración de las neuronas motoras inferiores, provocando debilidad y atrofia muscular. Su incidencia en los recién nacidos la convierte en la causa genética más extendida de mortalidad infantil.
Los tratamientos disponibles actualmente, como ciertos fármacos o terapias virales, han mejorado las habilidades motoras y aumentado la tasa de supervivencia de los pacientes con AME, pero no ha sido posible encontrar una terapia duradera en el tiempo. En 2019, se aprobó un ensayo clínico con el medicamento Zolgensma, tras lo cual la FDA aprobó su uso. Tres años después, en enero de 2022, no había datos específicos que indicaran que los pacientes tratados con Zolgensma todavía estuvieran vivos. El precio del medicamento fijado por el fabricante en Estados Unidos fue de aproximadamente 2,1 millones de dólares por tratamiento.
Los resultados del estudio publicados ahora por la revista. Comunicaciones naturalesmostrar cómo el equipo de investigadores liderado por Dr. Izpisúa utilizó una tecnología de edición de genes llamada CRISPR-Cas9, combinado con un método conocido como HITI desarrollado previamente en un proyecto impulsado y financiado por la UCAM, para silenciar el gen SMN1 defectuoso e insertar una copia correcta de dicho gen en ratones con AME. “Al silenciar el gen defectuoso y añadirle una versión sana, se observaron mejoras significativas y duraderas en la salud y la función motora de los ratones con AME”, señala. Estrella NúñezVicerrector de Investigación de la UCAM y colaborador del estudio.
Los datos obtenidos mostraron una mayor supervivencia de los ratones tratados con este método respecto a la terapia convencional, especialmente en el caso de los machos, en los que La supervivencia aumentó en más del 150%. La mediana de supervivencia de los ratones macho tratados con este nuevo tratamiento fue de 182 días, frente a los 72,5 días del tratamiento convencional. Para las mujeres, la mediana de supervivencia fue de 220 días en comparación con 176 días para el tratamiento convencional, lo que representa un aumento del 25%.
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