UMU: Investigadores de la UMU descubren que fármacos que ya están en el mercado podrían tener nuevos usos en el tratamiento de la anemia congénita

El Grupo de Investigación en Inmunidad, Inflamación y Cáncer de la Universidad de Murcia (UMU), en colaboración con el Instituto de Investigaciones Biosanitarias de Murcia (IMIB) y el CIBERER, ha descubierto una nueva vía molecular que controla la formación de células sanguíneas. Este descubrimiento es de gran importancia clínica, ya que abre la puerta al uso de fármacos ya comercializados con nuevos fines para tratar las anemias congénitas.

El fármaco específico, Nilotinib, se comercializa para tratar la leucemia mielógena crónica. Ahora, gracias a este estudio, podría usarse para enfermedades raras como la anemia de Blackfan-Diamond (DBA), una condición que puede aparecer a los dos meses de edad y se asocia con una falta de producción de células sanguíneas rojas.

Los resultados acaban de publicarse en la prestigiosa revista EMBO Medicina Moleculary forman parte del trabajo realizado por Lola Rodríguez Ruiz y Juan Manuel Lozano Gil durante sus respectivas tesis doctorales, y supervisados ​​por el profesor de la UMU Victoriano Mulero Méndez.

Punto de partida

Existen muchas enfermedades inflamatorias crónicas que suelen estar asociadas a trastornos sanguíneos, como la producción excesiva de glóbulos blancos, llamada neutrofilia, o la baja producción de glóbulos rojos, conocida como anemia. En estudios anteriores del grupo de investigación ya habían demostrado que un conjunto de moléculas conocidas como inflamasoma se hiperactivan en casos de inflamación crónica, favoreciendo la aparición de las dos enfermedades, la neutrofilia y la anemia. Este mecanismo está presente en diferentes vertebrados como el pez cebra, utilizado como modelo, y los humanos, pero no en ratones.

En esta ocasión pudieron revelar cómo el inflamasoma llamado NLRP1 está involucrado en estas alteraciones sanguíneas. Además, “descubrimos el mecanismo por el cual se activa y regula en las células madre hematopoyéticas, responsables de la producción de todas las células sanguíneas del cuerpo”, explica el profesor de biología celular de la UMU, Victoriano Mulero Méndez.

Este mecanismo de activación es el que ha revelado una posible diana terapéutica que varios fármacos ya aprobados para uso clínico son capaces de inhibir, revertir el exceso de producción de glóbulos blancos y aumentar la producción de glóbulos rojos. “Al ser Nilotinib un fármaco aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, es interesante su reutilización en el tratamiento de estas anemias hereditarias”, continúa el investigador de la UMU. Precisamente la UMU, el IMIB y el CIBERER han solicitado la concesión de una patente europea y se está trabajando con las OTRI de las instituciones implicadas para conceder una licencia a una empresa farmacéutica.

Este estudio fue financiado principalmente por la Fundación Séneca y también contribuyeron la Agencia Nacional de Investigación, CIBERER-ISCIII, el Departamento de Salud de CARM y la Fundación Americana DBA.

Más información:

Lola Rodríguez Ruiz, Juan M. Lozano Gil, Elena Naranjo Sánchez, Elena Martínez Balsalobre, Alicia Martínez López, Christophe Lachaud, Miguel Blanquer, Toan K. Phung, Diana García Moreno, María L. Cayuela, Sylwia D. Tyrkalska, Ana B. Pérez Oliva, Victoriano Mulero. La vía de señalización de la quinasa ZAKa/P38 regula la hematopoyesis activando el inflamasoma NLRP1. Medicina molecular EMBO.

YO: 10.15252/emmm.202318142